2026年6月10日，北京大学魏文胜教授团队与昌平实验室在《细胞》在线发表两项成果，宣布其自主研发的RNA编辑技术LEAPER在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中取得突破。该技术通过工程化RNA分子引导内源ADAR酶实现外显子跳跃，无需外源蛋白，已进入临床研究阶段。目前3名患儿接受LE051治疗，一年随访显示肌营养不良蛋白表达恢复、运动功能持续改善及呼吸肌功能提升。安全性良好，未见严重不良事件。研究覆盖约80%DMD患者突变类型。
免责声明：本文内容由开放的智能模型自动生成，仅供参考。
2026年6月10日，北京大学魏文胜教授团队与昌平实验室在《细胞》在线发表两项成果，宣布其自主研发的RNA编辑技术LEAPER在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中取得突破。该技术通过工程化RNA分子引导内源ADAR酶实现外显子跳跃，无需外源蛋白，已进入临床研究阶段。目前3名患儿接受LE051治疗，一年随访显示肌营养不良蛋白表达恢复、运动功能持续改善及呼吸肌功能提升。安全性良好，未见严重不良事件。研究覆盖约80%DMD患者突变类型。
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